Ključna beseda: SMA 1

»Pisala sem na vse možne naslove, trenutno imamo vezo v Italiji, poskušamo priti v kontakt, to bi bilo verjetno samoplačniško.«

»Vem iz zanesljivih virov, da je treba biti previden pri izjavah, kako učinkovito je zdravilo, vem, da obstaja potencialna možnost, da ima telo protitelesa proti virusu, ki mora popravljen gen dostaviti. V tem primeru je zdravljenje neučinkovito.«

»Vem, da obstaja potencialna možnost, da ima telo protitelesa proti virusu, ki mora popravljen gen dostaviti. V tem primeru je zdravljenje neučinkovito.«

»Predvidevamo, da to novo zdravilo ne bo primerno za vsakega pacienta, ampak le za tiste z najhujšo obliko bolezni in tiste, ki še niso bili zdravljeni z drugimi zdravili.«

»Pacienti morajo imeti čim več možnosti zdravljenja.«

»Vnos zdravila povzroči izražanje manjkajočega proteina v otrokovih motoričnih nevronih.«

»Mi to 'juho', kjer so celice sčistimo do take čistoče, da je uporabno za intravenozno uporabo, zato so se mnoge študije od 2008 naprej ustavile, ker niso dosegli take čistoče zdravila, da bi bilo mogoče – zaradi stranskih učinkov – izvajati klinične študije na ljudeh.«